儿童致命疾病基因疗法获FDA批准

　　Sarepta治疗liáo公gōng司sī（Sarepta Therapeutics Inc．）的de基因疗liáo法获得了le美国批准zhǔn，将jiāng更多患有yǒu一yī种致命mìng肌jī肉疾jí病bìng的de儿ér童纳入治疗liáo范fàn围，从而扩kuò大dà了le这种仍réng未在临lín床试shì验yàn中zhōng证明其qí益处chù的de有yǒu争议疗liáo法的de市shì场chǎng。

　　美股盘后，Sarepta股价jià飙升shēng44%。

　　Sarepta在一yī份声明中zhōng表示，该药的de批准zhǔn范fàn围扩kuò大dà到至zhì少4岁的de杜氏肌jī营养yǎng不良症患者zhě。FDA对仍réng能行xíng走zǒu的de患者zhě给gěi予了le传chuán统的de批准zhǔn审批，还给gěi予了le对不能走zǒu路的de患者zhě的de加速sù批准zhǔn，这意味wèi着zhe该公gōng司sī将jiāng需要进行xíng确què认性xìng试shì验yàn。

　　这种名míng为wèiElevidys的de疗liáo法定价jià320万美元，最初是shì通过加速sù审批途径获得批准zhǔn。这是shì一yī种监管捷径，旨在将jiāng治疗liáo毁灭miè性xìng疾jí病bìng的de药物快kuài速sù推向市shì场chǎng，通常基于初步数shù据。如rú果确què认性xìng试shì验yàn没有yǒu显示药物提供临lín床益处chù，FDA可以将jiāng其qí撤chè出市shì场chǎng。尽管这种快kuài速sù批准zhǔn可能会huì帮助一yī些xiē绝望的de患者zhě，但dàn批评人士shì表示，该系统有yǒu时shí会huì允许未经证实的de药物在市shì场chǎng上停留多年。